SMA Bilim Kurulu: Gen tedavisi uygun değil

Sağlık Bakanlığı tarafından video konferans yöntemiyle düzenlenen Spinal Müsküler Atrofi (SMA) Hastalığında Güncel Tedaviler Çalıştayı’na, SMA Bilim Kurulu üyeleri, Bakanlık yetkilileri ve SMA dernekleri katıldı.

Toplantıda SMA Bilim Kurulu üyeleri, kullanılan SMA ilaçlarıyla ilgili verileri paylaştı. Ayrıca son dönemde gündeme gelen muhtemel gen tedavisi ile ilgili en güncel bilimsel çalışmalar hakkında sunumlar gerçekleştirdiler.

Bilim kurulunca yapılan sunumlarda; yakın zamana kadar herhangi bir tedavisi bulunmayan SMA için ilk kez 2016 yılında bir ilacın çıktığı, Türkiye’nin aynı yıl bu ilacı dünyadaki ilk ülkelerden biri olarak tüm SMA tip-1 hastalarının erişimine ücretsiz sunduğu ifade edildi. Yine bundan kısa süre sonra, dünya devletlerinin büyük çoğunluğunun geri ödeme kapsamına almadığı hastalığın daha hafif formları olan tip-2 ve tip-3 hastalarımızın da ülkemizde ilaca ücretsiz erişiminin sağlandığı vurgulandı.

Bu hastaların tedavilerinin olmadığı ve 2 yaşına kadar gen tedavisi almazsa öleceği hakkındaki iddiaların gerçeği yansıtmadığına işaret eden Bilim Kurulu, şu bilgileri paylaştı:

“Başvuru değerlendirilmesi tamamlanan SMA hastalarımız, etkinliği ve yan etkileri bilinen, ülkemizde başarı ile uygulanan tedaviden halen faydalanmaktadır.

Son zamanlarda geliştirilen ve gündemde olan gen tedavisine ilişkin veriler, ilk süreçte olduğu gibi derhal ve titizlikle bilim kurulumuzca incelemeye alınmıştır. Sadece son 2 ayda bilim kurulumuz 5 kez toplanarak ilaçla ilgili verileri incelemiştir.

Gen tedavisinin etkinliğine dair bilimsel platformlarda yayınlanan kanıtlar henüz yeterli düzeyde değildir ve halihazırda uygulanan tedaviye üstünlüğüne dair kanıt bulunmamaktadır. Yapılan bazı çalışmalarda başta karaciğer yetmezliği ve trombosit sayısında düşüklük (kanama eğilimi) olmak üzere ciddi yan etkilerinin bulunduğu bildirilmiştir.

Ayrıca gen tedavisinin uygulama prosedürünün bir parçası olarak en az bir ay süreyle bağışıklık sisteminin baskılanması gerekmekte, özellikle kilosu daha yüksek olan bazı hastalarda bu süreç 1 yıla kadar uzayabilmektedir. Zaten kırılgan yapısı olan SMA tip-1 hastalarımızda enfeksiyonlar ve bağışıklık sisteminin baskılanması daha büyük risk oluşturmakta, herhangi bir hastalık seyri sırasında gidiş, hastalıktan bağımsız olarak ölümcül olabilmektedir.”

Bilim kurulu üyeleri, tüm bu bilimsel veriler göz önüne alındığında; mevcut verilerin fayda-zarar oranı konusunda yetersiz olması, hastalığın etkinliği bilinen bir tedavisinin zaten uygulanıyor olması ve Kovid-19 salgını sürecinde bağışıklığın baskılanmasının ölüm riskini artırabileceği gerekçeleriyle gen tedavisi uygulamasının şu an için uygun olmadığı, gelişmelerin takip edileceği yönünde görüş belirtti.

SMA Bilim Kurulu her ay yeni tedavi alternatifi konusundaki gelişmeleri takip etmek üzere toplanıyor. STK’lar ve aileler düzenli aralıklarla bilgilendiriliyor.